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- ㈜툴젠, 미국 식품의약국(FDA)에 TGT-001 희귀의약품 지정 신청서 제출

- 말초신경 관련 유전질병인 CMT1A에 대한 유전자 교정 치료제(TGT-001)의 글로벌 임상 준비 본격화

㈜툴젠(대표 이병화, KOSDAQ 199800) 은 말초신경 관련 유전질병인 CMT1A에 대한 유전자 교정 치료제(TGT-001)의 글로벌 임상 준비를 본격화 하기 위해 미국 식품의약국(FDA)에 TGT-001의 희귀의약품 지정 (Orphan Drug Designation, ODD) 신청서를 지난달 21일 제출했다고 밝혔다. 

미국 FDA의 희귀의약품 지정은 환자가 20만명 이하의 희귀난치성 질환 치료제의 개발 및 신속 허가를 지원하는 제도로, 지정되면 임상비용에 대한 세액 공제, 신약 허가 심사비용 면제, 허가 취득 후 7년간의 시장 독점권 등의 혜택이 주어진다.

샤르코-마리-투스병(CMT)은 유전성 말초신경질환으로 근위축, 근력약화, 감각소실, 보행장애 및 무반사 등의 증상을 보이며 전체 CMT 환자의 약 40%가 PMP22 유전자의 중복에 기인하는 CMT1A형 인데, 아직 근본적인 치료법이 없기 때문에 의료적 미충족수요가 높은 상황이다. 

툴젠의 유전자 교정 치료제인 TGT-001은 PMP22 유전 서열의 중복으로 인해 단백질이 과발현됨으로 나타나는 말초 신경질환인 CMT1A를 CRISPR-Cas9 system을 통해 과발현된 PMP22의 발현을 정상수준으로 조절하는 기술을 바탕으로 CMT1A의 근본 원인을 교정하여 완치를 목표로 하고 있으며, 현재 동물 실험을 통해 치료 전략에 대한 검증은 마친 상황이다. 

㈜툴젠 이병화 대표이사는 “ ODD는 신청일로부터 약 90일간의 검토기간을 거쳐 FDA의 답변을 받을 것으로 예상되며, TGT-001의 규제기관인 미국 FDA를 대상으로 신약승인을 위한 첫 단계를 밟았다는 것에 의미가 있다”며, “희귀의약품 지정 승인을 통해 임상진행의 효율성을 더욱 높이겠다”고 말했다.