Overview
치료제사업본부에서는 CRISPR-Cas9 응용한 기술과 치료제연구개발 전문성을 바탕으로 현재 치료방법이 증상관리 뿐인 질환으로부터 고통받는 환자들을 위한 ‘genomic cure’를 개발하고 있습니다. 툴젠 연구진들은 유전체교정 플랫폼 기술과 임상적용을 위한 전달체 기술연구를 활용하여 새로운 세포 및 유전자치료제 개발에 도전하고 있습니다.
in-vivo therapeutic platform은 유전자수준에서의 근본적인 교정을 시킬 수 있기 때문에 한 번의 처치로 장기적 또는 영구적인 치료효과를 기대할 수 있는 새로운 패러다임의 치료방법입니다. 또한 당사는 gene-editing 및 delivery 기술을 기반으로 Medical unmet need를 개선한 차세대 세포치료제를 개발하고 있습니다. Ex-vivo에서 세포의 기능을 향상시키는 당사의 기술은 다양한 세포치료제에 광범위하게 적용될 수 있다는 점에서 플랫폼 기술로서 높은 가치를 갖습니다.
Pipeline
In Vivo
TGT-001 | Charcot-Marie-Tooth Disease
PNS(신경)
Program(Disease)
In vitro POC
In vivo POC
Lead Optimization
Pre-Clinical
IND
Phase 1
TG-LBP | Hemophilia B
Liver(간)
Program(Disease)
In vitro POC
In vivo POC
Lead Optimization
Pre-Clinical
IND
Phase 1
Ex Vivo
Next-generation CAR-T
Immune cell (면역세포)
Program(Disease)
In vitro POC
In vivo POC
Lead Optimization
Pre-Clinical
IND
Phase 1
CREAM
Engineered MSC
Program(Disease)
In vitro POC
In vivo POC
Lead Optimization
Pre-Clinical
IND
Phase 1