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- 세계 최초로 Prime editor의 Genome-wide off-target 예측에 성공.

- 향후 유전자 교정 치료제의 안전성 평가 분야에서 확대 적용 가능.

 

 

사진제공=㈜툴젠,  

 

㈜툴젠(대표 김영호 · 이병화, KOSDAQ 199800)은 22년 12월 29일 Nature Communications지에 “TAPE-seq(TAgmentation of Prime Editor sequencing)” 관련 연구성과가 게재되었으며, 세계 최초로 Prime editor유전자 가위의 Genome-wide off-target을 예측할 수 있는 방법을 개발했다고 설명했다.

 

유전자 가위 치료제는 표적 서열 (on-target) 이외에 비표적 서열 (off-target)에도 교정이 될 수 있는 부작용이 존재한다. 따라서 유전자 가위 치료제를 개발하여 각국 규제 기관의 허가를 받기 위해서는 유전체 내의 비표적 서열 (Genome-wide off-target)들의 교정 정도를 측정하여 제출하여야 한다.

 

현재 Cas9 유전자 가위의 Genome-wide off-target을 예측하기 위한 방법은 GUIDE-seq(세포실험), Digneome-seq(시험관 실험), Cas-OFFinder(컴퓨터를 이용한 예측) 등이 사용되고 있지만, Cas9 유전자가위에Reverse transcriptase를 연결한 “Prime editor”의 경우 genome-wide off-target을 예측하는 방법이 아직 개발되지 않은 상황 이였고 툴젠이 세계 최초로 이를 예측할 수 있는 실험 방법을 개발한 것이다.

 

㈜툴젠 플랫폼 연구소 이정준 소장은 “Genome-wide off-target예측 기술은 유전자 가위 고도화 기술과 함께 유전자 가위 플랫폼 기술에서 가장 경쟁이 치열한 분야이다” 면서, “특히 Prime editor를 직접 사용한 off-target예측은 여러 연구실에서 시도되었으나, 툴젠이 이를 예측할 수 있는 방법을 세계 최초로 개발했다.” 라고 말했다.

 

㈜툴젠 김영호 대표이사는 “2021년 12월 코스닥 상장 이후 치료제 및 종자사업관련 파이프라인이 보다 강화되고 있으며, 플랫폼 테크놀로지의 확장을 위해 심혈을 기울이고 있다” 면서, “이번 TAPE-seq 기술개발로 off-target 예측 플랫폼 기술의 새로운 장을 열어가게 되었고 향후 Prime editor를 이용한 유전자 교정 치료제의 안전성 평가 분야에서 확대 적용이 가능할 것으로 판단한다”고 밝혔다.

 

㈜툴젠 (ToolGen Inc.)에 대하여 툴젠은 크리스퍼 유전자가위 원천특허를 바탕으로 인간 치료제 및 동/식물 개발, 육종 분야 등에서 연구와 사업을 진행하는 바이오 벤처기업이다. 크리스퍼 유전자가위는 유전자교정 기술의 핵심 도구로 세포 내 특정 유전정보를 선택적으로 교정할 수 있기 때문에 생명 과학 분야에서 폭넓게 활용되고 있다. 툴젠의 크리스퍼 유전자가위 원천특허는 미국, 유럽, 중국, 호주, 일본 등 주요 9개국에서 등록되었으며, 바이엘 등 세계적인 기업들에 라이센싱 아웃 되어 그 경쟁력이 확인된 바 있다.