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- 혈우병 관련 Liver Biofactory Platform기술을 통한 유전자교정으로 9개월 장기지속 치료효과 성과

- 유전자교정기술을 통해 암 재발 환경에서도 면역세포치료제의 기능성 및 지속성 강화 성과

㈜툴젠(대표 이병화, KOSDAQ 199800) 은 2024년 10월 24일 이탈리아 로마에서 개최된 ESGCT(European Society of Gene and Cell Therapy) 학회에서 LBP(Liver Biofactory Platform) 와 면역세포치료제 기능강화 관련  총 2건의 전임상 연구개발 성과를 발표했다고 밝혔다.

ESGCT학회는 세포유전자치료학회 중 가장 권위있는 학회로 세포유전자치료관련 기초연구, 중개연구 및 임상연구 등에 대한 교류를 위해 관련 분야의 전문가 이외에도 산업계 전문가도 대거 참여하는 학회이다.

툴젠은 자체 개발한 특정부위 인간화 서열을 지니는 생후 5일령 혈우병 동물모델을 대상으로 진행된 연구에서 LBP(Liver Biofactory Platform)를 활용하여 간세포에 혈우병 치료 유전자를 삽입하여 단일치료를 통해 9개월 이상 치료효과의 지속능을 확인하였다고 발표했다. 현재 승인 받은 혈우병 대상 AAV기반 유전자치료제인 Hemgenix (CSL Behring), Roctavian (Biomarin), Beqvez (Pfizer)는 AAV의 특성상 간세포가 활발히 분열하는 소아 환자들에게는 적용될 수 없는 방법으로, 유전자 삽입 기반의 방식은 이러한 한계를 극복한 동물모델에서의 연구성과이다. 

또한, 항암 면역세포유전자치료제 대상 유전자교정을 통해 면역세포 기능 및 지속능을 증진시킨 연구결과를 발표했다. CAR-T와 같은 면역세포치료제는 특정 혈액암에서 뛰어난 항암능을 보였으나 고형암대상 적용 가능성과 지속성등에서 한계점이 존재한다. 면역세포대상 유전자 교정을 통해 기존 발표된 고형암대상 적용 가능성과 더불어 본 발표에서는 암의 재발을 모사할 수 있는 종양 세포를 반복적으로 주입하는 실험을 통해 지속성이 향상됨을 확인하였다. 혈액암 대상 CAR-T 적용시 재발 가능성도 존재하는데 이번 발표를 통해 이러한 한계 극복 가능성을 확인하였다. 

툴젠은 이번 행사에서 연구개발 성과 공유와 더불어 글로벌 바이오텍 및 연구기관등과의 공동연구 및 파트너쉽을 위한 미팅을 가지며 이를 통해 전략적 파트너쉽과 사업개발 기회를  구축할 계획이다.

㈜툴젠 전략&사업개발 이재영 이사는 “이번 연구를 통해 유전자교정을 활용하여 효능 뿐만 아니라 치료효과 장기지속성을 확인하였다”며 “바이오 컨퍼런스 뿐만 아니라 글로벌 학회에서도 지속적인 네트워킹과 사업개발 및 공동협력 논의를 통해 가시적인 성과를 창출하도록 최선을 다하겠다”고 말했다.