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- ㈜툴젠, 높은 특이성과 높은 활성을 가지는 차세대 유전자가위를 발굴할 수 있는 기술에 대한 방법 특허 등록

- 일본에서 등록된 특허뿐만아니라 미국, 유럽, 중국, 한국에 출원되어 추후 다양한 국가에서 특허등록이 기대

- ㈜툴젠은 해당 기술을 기반으로 기능이 향상된 Sniper-Cas9, Sniper-Cas9 2.0 등 차세대 유전자가위를 개발함.

- 기능이 향상된 차세대 유전자가위를 적용한 치료제는 CRISPR/Cas9 시장에서 글로벌 경쟁력을 한층 높여 시장을 선도할 수 있음.

2021년 8월 28일, 유전자교정 전문기업 ㈜툴젠(대표 김영호 · 이병화, KONEX 199800)은 차세대 유전자가위 개발방법 관련 일본 특허를 등록했다고 밝혔다.

본 발명은 높은 특이성과 높은 활성을 가지는 표적 특이적 차세대 유전자가위 시스템을 선별하는 방법이다. 구체적으로는 오프 타겟(off-target) 활성 및 온 타켓팅(on-target) 활성을 동시에 확인하는 다중 타겟 시스템을 이용하여 차세대 유전자가위를 선별하는 방법에 관한 것이다.

또한, 차세대 유전자가위 개발에 있어 범용적으로 사용될 수 있는 개발 관련 방법 특허로 유용성이 매우 높다. 현재 일본에서 등록된 특허뿐만아니라 미국, 유럽, 중국, 한국에 출원이 되어있어 추후 다양한 국가에서 특허등록이 기대된다.

해당 기술을 이용하면 오프 타겟(off-target) 효과는 감소하고 온 타겟(on-target)의 효과는 증가된 기존 유전자 가위보다 기능이 향상된 차세대 유전자가위를 발굴할 수 있어 툴젠의 유전자교정 플랫폼 회사로서의 입지를 한층 강화할 수 있다.

㈜툴젠은 본 발명을 활용하여 기존 CRISPR/Cas9 보다 정확하고 우수한 특이성(specificity)을 가진 Sniper-Cas9을 개발하여 2018년 Nature Communications에 논문을 게재한 바 있다. 더 나아가 Sniper-Cas9 보다 온 타겟팅 활성이 높고 오프 타겟 활성이 낮은 Sniper-Cas9 2.0까지 개발을 완료하였다.

회사관계자에 따르면 “해당 기술을 적용하여 개발된 Sniper-Cas9 2.0으로 치료제를 개발하면 기능이 향상된 차세대 CRISPR/Cas9 시장을 선점해 나갈 수 있다.”고 전했다. 또한, “타사가 유사한 방법으로 유전자가위를 개발할 경우 툴젠의 특허권리 행사가 가능하며, UC버클리, 브로드연구소와 같은 그룹들이 차세대 유전자가위들을 개발하는 것에 대응할 수 있는 기술이다.”고 밝혔다.

본 발명의 시스템으로 임의의 유전자가위 테스트군 중에서 높은 특이성과 높은 활성을 가지는 표적 특이적 유전자가위를 선별할 수 있다. 선별된 유전자가위는 오프-타겟 효과는 감소시키고 온 타겟의 효과는 증가된 차세대 유전자가위의 개발에 큰 기여를 할 수 있을 것으로 기대된다.

툴젠 김영호 대표이사는 “툴젠은 ZFN, TALEN, CRISPR 유전자가위를 모두 개발한 세계 유일한 기업이며, AAV 유전자 전달기술에 적합한 작은 크기의 Cj-Cas9과 높은 정확도를 갖는 Sniper-Cas9 등 차세대 유전자가위도 개발한 바 있다.”며, “이번에 일본에 등록된 차세대 유전자가위 개발 방법에 대한 특허를 통해 툴젠의 우수한 기술력을 다시 한번 확인할 수 있었다.”고 밝혔다.