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툴젠 김영호 대표(왼쪽)와 앱클론 이종서 대표(오른쪽)가 업무협약 체결 이후 기념사진을 촬영하고 있다.  사진제공=㈜툴젠

2021년 09월 29일, CRISPR유전자가위 원천특허를 보유한 유전자교정 전문기업 ㈜툴젠(대표 김영호 · 이병화, KONEX 199800)은 항체기반 CAR-T 치료제 전문기업 앱클론(대표 이종서, KOSDAQ 174900)과 고형암을 타겟하는 차세대 CAR-T 공동개발을 목적으로 하는 업무협약을 체결했다고 밝혔다.

CAR-T 치료제는 환자의 T세포를 이용하여 특정 암세포만 제거할 수 있는 혁신적인 세포치료제로 각광받고 있다. 현재 시판되고 있는 CAR-T 치료제는 혈액암에서 우수한 효능을 나타내나 고형암에서는 치료 효능이 낮아 전세계적으로 연구개발이 활발하다.

양사는 기존 CAR-T의 의료적 미충족수요(Unmet Needs)를 툴젠의 CRISPR 유전자가위 기술과 앱클론이 보유하고 있는 CAR-T 플랫폼 기반으로 고형암에서 작동하는 차세대 CAR-T를 개발한다는 계획이다.

금번 업무협약 체결을 통해 ▲차세대 CAR-T 개발의 구체적 방향성을 설정, ▲ 유전자가위 개발 및 유전자 교정 효율 검증, ▲유전자가위의 CAR-T 적용 및 치료적 유용성을 검증, ▲공동연구 결과물의 조속하고 성공적인 사업화 전략을 수립할 예정이다.

툴젠의 T 세포 적용 유전자가위 플랫폼 중의 하나인 Styx-T 는 T세포의 기능억제에 관련된 유전자를 유전자교정을 통해 제거(knock-out)하여 T세포의 높은 활성을 유지함으로써 우수한 고형암세포 사멸 효능을 유도하는 기술을 개발하여 2018년 ‘Cancer research’ 에 논문을 게재한 바 있다.

툴젠은 호주의 세포치료제 기업인 ‘CARTherics Pty Ltd’와 고형암을 타겟하는 차세대 유전자교정 CAR-T 치료제 개발을 위한 공동연구개발을 진행하여 왔다. CARTherics와 툴젠은 이 연구 결과를 바탕으로 2022년 미국에서 임상1상 신청을 예정하고 있으며 올해 6월 CARTherics와 이에 관련한 1,500억원 규모의 기술이전을 체결한 바 있다.

앱클론은 독자적인 항체 디스커버리 플랫폼인 NEST(Novel Epitope Screening Technology)기술을 CAR-T 세포치료제에도 적용하고 있다. 이미 상하이 헨리우스 바이오텍에 기술이전하여 임상2상을 준비중인 AC101(위암, 유방암 항체치료제)와 6월에 IND 신청을 완료한 AT101(CD19 CAR-T 세포치료제)의 항체가 모두 NEST 플랫폼 기술로 발굴한 파이프라인이다.

앱클론의 AT101은 FMC63 항체를 사용하는 킴리아, 예스카타등의 기존 CAR-T 치료제와 결합 부위가 다른 치료제로, NEST를 통해 발굴한 새로운 1218 항체를 사용한다. 1218 항체를 통해 CAR-T 치료제 사업화의 핵심인 강력한 국내외 지적재산권을 구축하고 있으며 더욱이 기존 CAR-T 치료제의 불응 및 재발 환자군에 대한 높은 치료 효과를 기대하고 있다.

앱클론 이종서 대표이사는  “이번 MOU 체결을 통해 고형암 타깃의 CAR-T 세포치료제 개발의 선두주자로 거듭날 것“이라고 말하며 “각 분야에서 핵심 기술을 보유하고 있는 양사의 활발한 연구개발을 유도하여 고형암 환자의 치료 효과 증진의 시작점이 될 수 있을 것으로 기대한다”고 밝혔다.

툴젠 김영호 대표이사는 “이번 협력을 통해 툴젠의 유전자교정 기술의 확장성과 경쟁력을 증명할 수 있을 것이라 기대한다.”며, “Styx-T를 비롯한 유전자교정 기반 면역세포 기능향상 기술은 모든 CAR-T치료제에 적용이 가능한 플랫폼 기술로 다양한 기업들과 협력 및 파트너링을 통해 다수의 기술이전 성과가 나올 수 있도록 노력하겠다.”고 밝혔다.