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보도자료

[보도자료] ㈜툴젠, 20억원 규모의 국가신약개발사업 신규 과제 선정
2022.05.10

- 툴젠총 연구비 20억원 규모의 국가신약개발사업 신약 R&D 생태계 구축연구’ 과제 선정

- 신규 과제를 통해 TGT-001 파이프라인(샤르코마리투스1A병에 대한 유전자교정 치료제)의 임상시험계획 (IND) 제출에 필요한 비임상 및 임상시료 생산에 대한 지원 받을 계획


2022년 05월 10크리스퍼(CRISPR) 유전자가위 원천특허를 보유한 유전자교정 전문기업 ㈜툴젠(대표 김영호 · 이병화, KOSDAQ 199800)은 샤르코마리투스1A병에 대한 유전자교정 치료제인 TGT-001이 국가신약개발사업단(KDDF, 단장 묵현상) ‘신약 R&D 생태계 구축연구’ 신규 과제에 선정되었다고 밝혔다.

 

 20억원 규모의 이번 과제를 통해 툴젠은 향후 2년 간 임상시험계획서(IND) 제출에 필요한 비임상 연구 및 임상시료 생산 등을 수행하게 된다.

 

국가신약개발사업은 국내 제약바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화를 위하여 시작된 범부처 국가 R&D 사업이다. 2021부터 10년간 국내 신약개발 R&D 생태계 강화글로벌 실용화 성과 창출보건 의료분야의 공익적 성과 창출을 목표로 신약 개발의 전주기 단계를 지원한다.

 

TGT-001은 툴젠의 CRISPR/Cas9 유전자가위를 전달하는 아데노부속바이러스로 구성되는 유전자치료제 파이프라인이다샤르코마리투스병은 가장 흔한 유전질병 중 하나로 약 2,500명중 한 명의 빈도를 보이며 말초신경의 기능에 중요한 수초화에 이상이 생기는 말초신경병증이다그 중 샤르코마리투스1A병은 PMP22 유전자의 중복 현상으로 발생하며 전체 샤르코마리투스병의 약 40%를 차지한다.

 

현재 샤르코마리투스1A병에 대한 치료제는 시장에 출시되지 않았으며타사에서 임상을 진행 중인 후보물질들도 대부분 질병의 원인인 PMP22 과발현을 직접 표적하지 않는다이에 비해 TGT-001 PMP22 유전자의 발현을 장기적으로 정상화시키는 작용기전을 갖는다는 점에서 차별화된다.

 

툴젠의 김영호 대표이사는 국가신약개발과제를 통해 툴젠은 연구비 지원 뿐만 아니라 컨설팅과 사업개발 등 파이프라인의 경쟁력을 강화시킬 수 있는 다양한 도움을 받을 수 있어 TGT-001의 개발 및 사업화에 더욱 집중 할 수 있을 것으로 기대한다, “아직 치료제가 없는 유전병인 샤르코마리투스1A의 근본적 원인을 고치는 TGT-001의 성공적인 개발을 통해 툴젠은 많은 환자들이 좀 더 나은 삶을 살 수 있도록 기여할 것이라고 말했다.


㈜툴젠 (Toolgen Inc.)에 대하여

툴젠은 크리스퍼 유전자가위 원천특허를 바탕으로 인간 치료제 및 동/식물 개발육종 분야 등에서 연구와 사업을 진행하는 바이오 벤처기업이다.

크리스퍼 유전자가위는 유전자교정 기술의 핵심 도구로 세포 내 특정 유전정보를 선택적으로 교정할 수 있기 때문에 생명 과학 분야에서 폭넓게 활용되고 있다툴젠의 크리스퍼 유전자가위 원천특허는 미국유럽중국호주일본 등 주요 10개국에서 등록되었으며바이엘 등 세계적인 기업들에 라이센싱 되어 그 경쟁력이 확인된 바 있다.