치료제개발
CRISPR 유전자가위 기술을 바탕으로 치료제를 개발하여, 인류의 건강한 삶에 기여하고자 합니다. 툴젠이 개발하고 있는 치료제는 다음과 같습니다.
In vivo: CNS/PNS (신경)
| Program(Disease) | Modeling | In vitro | In vivo | Lead Optimization |
Pre- Clinical |
IND | Phase 1 | |
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TGT-001
Charcot-Marie-Tooth Disease |
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| TGT-001은 PMP22 유전자 중복에 의해 발생하는 유전질병인 CMT1A에 대한 유전자교정 치료 프로그램입니다. 전세계에 100 만명 이상의 환자가 있는 CMT1A는 유전자 중복에 의해 PMP22 유전자가 과발현되고 이로 인해 말초신경(PNS)의 탈수초화 (dem-yelination)가 일어나 생기는 질병으로 다른 많은 유전병처럼 아직 근본적인 치료법이 없기 때문에 의료적 미충족수요가 높습니다. 툴젠은 유전자교정을 이용한 PMP22 유전자 발현 조절 기술을 바탕으로 CMT1A의 근본 원인을 교정하여 완치를 목표로 한 TGT-001을 개발하고 있으며, 현재 동물 실험을 통해 치료 전략에 대한 검증을 마쳤습니다. | ||||||||
In vivo: Eye (눈)
| Program(Disease) | Modeling | In vitro | In vivo | Lead Optimization |
Pre- Clinical |
IND | Phase 1 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
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TGT-101
Age-related Macular Degeneration |
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In vivo: Liver (간)
| Program(Disease) | Modeling | In vitro | In vivo | Lead Optimization |
Pre- Clinical |
IND | Phase 1 | |
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TG-LBP
Hemophilia B |
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TG-HBV
Hepatitis B |
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Ex vivo: CAR-T (면역세포)
| Program(Disease) | Modeling | In vitro | In vivo | Lead Optimization |
Pre- Clinical |
IND | Phase 1 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
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Next-generation CAR-T
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