Therapeutics

Diverse Pipelines of Cell and Gene therapies

치료제개발

CRISPR 유전자가위 기술을 바탕으로 치료제를 개발하여, 인류의 건강한 삶에 기여하고자 합니다. 툴젠이 개발하고 있는 치료제는 다음과 같습니다.

In vivo: CNS/PNS (신경)

Program(Disease) Modeling In vitro In vivo Lead
Optimization
Pre-
Clinical
IND Phase 1
TGT-001

Charcot-Marie-Tooth Disease

TGT-001은 PMP22 유전자 중복에 의해 발생하는 유전질병인 CMT1A에 대한 유전자교정 치료 프로그램입니다. 전세계에 100 만명 이상의 환자가 있는 CMT1A는 유전자 중복에 의해 PMP22 유전자가 과발현되고 이로 인해 말초신경(PNS)의 탈수초화 (dem-yelination)가 일어나 생기는 질병으로 다른 많은 유전병처럼 아직 근본적인 치료법이 없기 때문에 의료적 미충족수요가 높습니다. 툴젠은 유전자교정을 이용한 PMP22 유전자 발현 조절 기술을 바탕으로 CMT1A의 근본 원인을 교정하여 완치를 목표로 한 TGT-001을 개발하고 있으며, 현재 동물 실험을 통해 치료 전략에 대한 검증을 마쳤습니다.

In vivo: Eye (눈)

Program(Disease) Modeling In vitro In vivo Lead
Optimization
Pre-
Clinical
IND Phase 1
TGT-101

Age-related Macular Degeneration

TGT-101습성 황반변성(Wet AMD) 치료제 프로그램입니다. 툴젠은 유전자교정을 이용하여 검증된 타겟 유전자인 VEGF 유전자를 저해하는 방식으로 황반변성/당뇨성 망막병증에 대한 장기적 치료제를 개발하고자 합니다. AAV와 당사의 소형 CRISPR/Cas9기술을 접목하여 동물모델에서 효율적으로 타겟 유전자를 교정하였고 혈관 생성 조절의 치료적 유효성을 관찰하였습니다. AMD 프로그램은 비임상 단계로, 마우스 동물모델에서 치료 효과 검증을 완료하였습니다.

In vivo: Liver (간)

Program(Disease) Modeling In vitro In vivo Lead
Optimization
Pre-
Clinical
IND Phase 1
TG-LBP

Hemophilia B

LBP(Liver Biofactory Platform)는 치료 유전자와 유전자교정 시스템을 간으로 전달하여 치료 유전자의 유전체 내 도입을 통한 장기적인 발현을 일으키는 치료 플랫폼입니다. B형 혈우병과 리소좀 축적질환 등 단백질 대체치료가 필요한 질병에 장기적인 효능을 보이는 치료제로 개발될 수 있으며, 당사는 현재 B형 혈우병 치료제(HemB Program)에 대한 연구개발을 진행하고 있습니다.
TG-HBV

Hepatitis B

TG-HBV는 B형 간염(Hepatitis B) 치료제 프로그램입니다. 바이러스성 질병은 바이러스가 몸에 침투, 세포를 감염시켜 발생하는 질병으로, 바이러스의 종류에 따라 그 분류가 바뀌게 됩니다. 바이러스 종류에는 크게 DNA, RNA 바이러스 2 종류가 있으며, CRISPR/Cas9 유전자가위를 이용해 DNA 바이러스를 절단하면 체내 바이러스를 박멸할 수 있는 가능성이 있습니다. TG-HBV는 CRISPR/Cas9으로 cccDNA를 직접 타겟하여 HBV의 완전한 치료를 가능하게 하는 치료제로 개발되고 있습니다.

Ex vivo: CAR-T (면역세포)

Program(Disease) Modeling In vitro In vivo Lead
Optimization
Pre-
Clinical
IND Phase 1
Next-generation CAR-T
툴젠의 Next-generation CAR-T는 유전자교정을 통해 DGK 유전자를 제거하여 항암 기능성을 향상시킨 T/CAR-T 세포치료제 플랫폼입니다. DGK 유전자 제거 CAR-T는 향상된 암세포 제거능 (Cytotoxicity) 및 싸이토카인 분비를 보입니다. 또한 면역세포 기능을 제어하기 위해 암이 사용하는 주요 신호 중 일부에 대해 저항성을 갖게 됩니다. DGK 유전자 제거 CAR-T는 또한 암 이식 모델 (Xenograft model)마우스에서 치료 기능이 향상되는 것을 확인하였습니다.
Next-generation CAR-T는 기능향상 CAR-T 플랫폼으로 혈액암 및 고형암에 대한 향상된 기능을 할 것으로 기대되어 사업개발적으로는 국내외 CAR-T기업과의 협력을 도모하고자 합니다.